DNL310: Un fármaco en estudio para niños y adolescentes con síndrome de Hunter
(IRB#: IRB_00157640)
El síndrome de Hunter es una enfermedad que puede causar retrasos en el desarrollo cognitivo (parte del cerebro) y comportamientos perturbadores y alterados en niños y adolescentes. DNL310 es un fármaco en estudio para niños y adolescentes con síndrome de
- Todos
- Todas las edades
- Voluntarios con condiciones especiales
- En persona
- Pagado
¿Quién puede participar?
Género: Todos los géneros
Edad: Todas las edades
Voluntarios: Voluntarios con condiciones especiales
Ubicación: En persona
Criterio de inclusión:
- De 2 a 5 años de edad con síndrome de Hunter neuronopático O
- de 6 a 16 años que padezcan síndrome de Hunter no neuronopático
- Estar en mantenimiento de terapia de reemplazo de enzimas (ERT, por sus siglas en inglés) y tomar 4 meses del medicamento Elaprase para el síndrome de Hunter
- Participantes en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos específicos
- Asistir en persona a la Universidad de Utah.
Criterio de exclusión:
- Afección médica inestable
- Antecedentes de cáncer
- Diagnóstico significativo de traumatismo o trastorno del sistema nervioso central (cerebro y médula espinal)
- Reacciones graves o potencialmente mortales a cualquier parte del fármaco del estudio que no puedan controlarse
- Embarazada
¿Se me pagará mi tiempo?
Sí
IRB#: IRB_00157640
PI: David Viskochil
Departamento: PEDIATRICS
Fecha de aprobación: 2023-07-26 06:00:00
Especialidades: Pediatric Genetics
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